Nawet jeżeli regularnie zażywa Pan lek na receptę, może Pan nie zastanawiać się nad tym, ile pieniędzy, czasu, badań i wysiłku włożono w stworzenie i wprowadzenie na rynek Pana codziennej pigułki. Ale proszę być pewnym, że ktoś ciężko pracował, aby ją stworzyć. Drugie studium dziennikarza Barry’ego Wertha o dzielnym przedsiębiorstwie Vertex Pharmaceuticals śledzi założyciela Vertexu, Joshuę Bogera i jego zespół w ich dążeniu do opracowania przełomowych leków na zapalenie wątroby typu C i mukowiscydozę. Saga ma szczęśliwe zakończenie, ale po drodze Vertex wykrwawił się na miliardy dolarów. Werth mógł zmniejszyć liczbę stron o jedną czwartą lub jedną trzecią i nie stracić istoty swojej opowieści. A kiedy Boger ustępuje ze stanowiska prezesa zarządu – kiedy bohater opowieści schodzi ze sceny – cierpi na tym dramat. Mimo to Werth przedstawia porywające spostrzeżenia na temat przemysłu farmaceutycznego i żmudnej drogi pionierskich leków na rynek. getAbstract poleca tę otwierającą oczy sagę inwestorom, przedsiębiorcom, firmom rozpoczynającym działalność, studentom finansów i wszystkim, których fascynuje zawiłość rynku farmaceutycznego o wysoką stawkę.

Opracowanie zostało przetłumaczone maszynowo (przepraszamy za błędy) jako materiał na nasze gry szkoleniowe i symulacyjne.

Take-Aways

  • Joshua Boger opuścił firmę Merck w 1989 r. i założył firmę Vertex Pharmaceuticals w Massachusetts.
  • Boger wierzył, że wirusowe zapalenie wątroby typu C jest katastrofą dla zdrowia publicznego i był zdeterminowany, aby opracować lek na tę chorobę.
  • W 2001 r. Vertex nabył firmę Aurora Biosciences i rozpoczął prace badawczo-rozwojowe w San Diego.
  • Vertex zobowiązał się do opracowania leku na mukowiscydozę, mimo że stosunkowo niewielu pacjentów cierpi na tę chorobę.
  • W latach 1997-2006 Boger nadal jest członkiem zarządu Vertexu, pełniąc funkcję prezesa. W latach 1992-2009 pełnił również funkcję dyrektora generalnego, kiedy to dyrektorem generalnym został Matthew Emmens.
  • Przed 2011 rokiem Vertex nie osiągnął żadnego zysku, mimo że przez 20 lat zainwestował 3,6 miliarda dolarów w badania i rozwój.
  • W 2011 roku Vertex otrzymał od FDA zgodę na swój lek na zapalenie wątroby typu C.
  • W 2012 r. FDA zatwierdziła lek na mukowiscydozę Vertexu.
  • Ryzykowna gra Bogera na sukces tych dwóch leków opłaciła się.
  • Dziś Vertex jest wiodącą firmą farmaceutyczną o wartości 16 miliardów dolarów.

Podsumowanie

Od HIV do Hep C
W 1989 r. szef firmy farmaceutycznej i naukowiec Joshua Boger porzucił obiecującą karierę w firmie Merck, aby założyć własną firmę produkującą leki, Vertex Pharmaceuticals, w Cambridge, Massachusetts. W 1992 r. Boger został dyrektorem generalnym. W 1993 r. Vertex zatrudniał 110 pracowników i był już pod wrażeniem swojej branży. Firma połączyła się z japońską firmą Kissei, aby stworzyć leki dla pacjentów z AIDS w Azji. Mimo, że Merck był liderem w opracowywaniu inhibitorów proteazy, Boger wierzył, że leki na AIDS wyniosą Vertex do czołówki firm farmaceutycznych. Większość leków dostępnych na rynku to „leki małocząsteczkowe” – leki, które wpływają na chemię komórek ciała poprzez „wiązanie się z nimi chemicznie w sposób zmieniający ich aktywność”. Vertex pracował nad opracowaniem leków o „strukturze opartej na strukturze”, które skuteczniej trafiają do cząsteczek. Podczas pracy Vertexu nad zwalczaniem AIDS, jeden z naukowców zwrócił uwagę firmy na wirus zapalenia wątroby typu C (HCV).

„Badania naukowe to przede wszystkim nadzieja. Chodzi o możliwości. Nie chodzi o pewność”.
Badania nad HCV nie były tak pilne jak nad AIDS; przez wiele lat niewiele osób zakażonych HCV wiedziało, że je ma, ponieważ choroba nie ujawnia się przez wiele lat. Pojawienie się specyficznego testu krwi oznacza, że więcej pacjentów wie, że są nosicielami HCV, nawet jeżeli pozostają bezobjawowi. Nikt nie wiedział, ile osób na całym świecie ma wirusowe zapalenie wątroby typu C, a tylko kilka firm farmaceutycznych zajmowało się leczeniem. Boger i jego zespół zaczęli postrzegać WZW C jako „szeroko otwartą szansę”.

„Tolerancja Bogera na wysokie ryzyko w połączeniu z odwagą sprawiły, że Vertex wciąż przekraczał oczekiwania, ale Vertex nie mógł działać sam – żadna mała firma nie mogła”.
Vertex nadal szukał partnerstwa z innymi firmami na froncie AIDS – między innymi zawarł umowę z Burroughs Wellcome na opracowanie „inhibitorów proteazy HIV dla Europy i Ameryki Północnej”. Partnerstwo z Burroughs pomogło Vertexowi zebrać wystarczającą ilość „pieniędzy na Wall Street”, aby być przygotowanym na kolejny duży krok w rozwoju.

„Boger mógł wyraźniej dostrzec możliwości zmiany nie tylko sposobu odkrywania leków, ale również sposobu ich opracowywania i sprzedaży”.
Zespół Vertexu zdawał sobie sprawę, że zapalenie wątroby typu C będzie trudną zagadką do rozwiązania – „kosztowną harówką”. Badania biotechnologiczne wiążą się z nieodłącznymi frustracjami i ryzykiem. Produkcja nowych leków może trwać latami i pochłaniać ogromne sumy pieniędzy bez gwarancji sukcesu. Aby pozyskać dodatkową gotówkę, firmy często muszą zawierać liczne umowy z innymi firmami, opierając się na lekach o niepewnej skuteczności. Vertex pracował już nad HCV we współpracy z Lilly Corporation. Boger zabezpieczył się, opracowując lek przeciwzapalny na reumatoidalne zapalenie stawów. W ten sposób Vertex wkroczył w rozwijającą się dziedzinę „sekwencjonowania ludzkiego genomu”, którą nazwał „chemogenomiką”. W 2000 r. Vertex nawiązał współpracę z Novartis w celu opracowania „ośmiu kandydatów na leki”. Ogłoszenie tej umowy podniosło wartość akcji Vertexu – w samą porę, gdy nastąpiło załamanie rynku dot-comów.

Wyboje na drodze
Współpraca Vertexu z Lilly nie przebiegała gładko. Naukowcy obu firm nie zgadzali się co do miejsca replikacji HCV – wyłącznie w wątrobie czy również w innych częściach ciała. Firma Lilly miała trudności z przygotowaniem leku na HCV w formie gotowej do spożycia. Boger, świadomy tego problemu, nadal twierdził, że chemogenomika „jest przyszłością branży”. Jego śmiała pewność siebie utrzymywała wysoką wartość akcji Vertexu. Boger wiedział, że potrzebuje pieniędzy z rynku, aby kupić inną firmę, która mogłaby zapewnić kluczowy przełom. Wiosną 2001 roku Vertex zapłacił 592 miliony dolarów za nabycie Aurora Biosciences Corporation, firmy zajmującej się odkrywaniem leków w San Diego. Przejęcie obejmowało partnerstwo Aurory z Cystic Fibrosis Foundation (CFF).

„Lek, w przeciwieństwie do portalu społecznościowego czy aplikacji mobilnej, nie jest czymś, co można wymyślić w akademiku i przekształcić w sprzedawcę wartego miliard dolarów lub firmę wartą 100 miliardów dolarów”.
Mukowiscydoza (CF), poważna, genetyczna choroba płuc, prawie zawsze zabijała pacjentów w młodym wieku. Fundacja była agresywnym liderem „venture philanthropy” i hojnie finansowała badania i terapię. Obiecała Aurorze prawie 50 milionów dolarów na walkę z CF. Chociaż choroba była „ograniczona” – z małą populacją chorych – a koszty badań były „zaporowe”, Vertex utrzymał program.

„Wirus zapalenia wątroby typu C, HCV, nie był modny jak HIV. Uniwersytety i federalne agencje finansujące unikały przyznawania grantów badaczom zajmującym się innowacyjnymi obszarami chorobowymi.”
Wobec niepowodzeń w badaniach przeciwzapalnych Vertexu, Boger zatrudnił swojego brata, Kena Bogera, jako głównego radcę prawnego i dodał Iana Smitha jako dyrektora finansowego. Vertex kontynuował prace nad HCV, ogłaszając na początku 2002 roku, że będzie współpracował z Lilly nad inhibitorem proteazy, VX-950. Przed upływem roku Lilly wycofała się, pozostawiając Vertexowi kosztowny i trudny projekt.

„Każdy postęp w branży farmaceutycznej jest ciężki, obarczony niewiadomymi i trwa dwa razy dłużej niż się wydaje”.
Na początku 2003 r. „wielkotonażowy kontrakt na proteazy” z Glaxo nie doszedł do skutku i Vertex musiał zwolnić pracowników. Boger zatrudnił doświadczonego Petera Muellera jako dyrektora naukowego, który miał pomóc w określeniu, jakie badania kliniczne firma powinna przeprowadzić. Jeszcze tego samego roku wpływowy analityk z Wall Street Geoffrey Porges w raporcie zatytułowanym „Vertex Pharmaceuticals: Still Floundering”. To, w połączeniu z rozczarowującymi badaniami nad lekiem przeciwzapalnym, który Vertex opracowywał, spowodowało spadek ceny akcji do 7 dolarów. „Przeciwstawianie się grawitacji było od dawna nieoficjalnym naukowym credo Vertexu. Teraz stało się również jej finansowym podpisem”.

„Innowacja ma wielu rodziców. Wymaga nie tylko kapitału. Wymaga pewnych cech osobowych. Wymaga cierpliwości.” (Vicki Sato, Prezes Vertex, 1992-2005)
Podczas gdy wielu prezesów przegrupowałoby się i zmieniło kierunek, Boger był niezrażony. Ogłosił, że Vertex będzie kontynuował prace nad „doustną terapią w leczeniu zapalenia wątroby typu C”. Analitycy zareagowali negatywnie, ale Porges, będąc pod wrażeniem wytrwałości Bogera, podniósł wartość akcji Vertexu do poziomu „market perform”.

„The Vertex Swoosh”
W 2004 r. Smith zwrócił się do inwestorów o ponad 320 milionów dolarów, aby sfinansować badania i rozwój VX-950 w celu leczenia zapalenia wątroby typu C. Mueller opowiadał się za całkowitym zaangażowaniem w VX-950, a Boger zgodził się z tym: odważne, ryzykowne posunięcie. Badania kliniczne na ludziach nad VX-950 miałyby się odbyć jesienią. Vertex przyjął również 21 milionów dolarów z CFF na badania i rozwój nad lekiem na mukowiscydozę. Boger rozpoczął kolejną wewnętrzną restrukturyzację, zatrudniając konsultanta ds. zarządzania, który miał zająć się „wizją, misją i odróżnieniem” Vertexu od innych firm farmaceutycznych. Konsultant i Boger uzgodnili, że Vertex uwolni się od zależności od niego i stworzy plan sukcesji. Boger zatrudnił Matthew Emmensa z Shire PLC, aby był jego „facetem od autobusów”. Trwają próby VX-950, których wyniki spodziewane są na początku 2005 roku.

„Częścią talentu Bogera było sprawienie, aby inwestorzy poczuli, że ten niezwykle spekulacyjny, burzliwy, otwarty proces dostarczania leków pacjentom może być bezpiecznie, w sposób uporządkowany i przewidywalny kontrolowany”.
„Badania kliniczne nie są prowadzone przez firmy farmaceutyczne, ale przez niezależnych badaczy… w etapach. Producenci leków poznają wyniki na „poufnych spotkaniach informacyjnych”. Badania nad VX-950 wykazały dramatyczny spadek „poziomu wirusów” u uczestników. Na wykresie sukces wyglądał jak spadająca kolejka górska; Boger i jego zespół szybko nazwali to swoosh firmy Vertex. Ten swoosh potwierdził ich niezachwiane zaangażowanie; lek na HCV był „niczym innym jak kluczem do przyszłości firmy”. Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na „szybką ścieżkę” dla VX-950. Oznaczało to, że agencja rozpatrzy go szybko, ponieważ leczył on „poważną, zagrażającą życiu chorobę”.

„Trzeba włożyć energię w powód istnienia firmy, zamiast wkładać energię w wyniki finansowe firmy.” (Bink Garrison, starszy wiceprezes Vertex, 2004-2009)
Do 2006 r. próby przebiegały na tyle dobrze, że Vertex odzyskał część swojego wcześniejszego blasku, a tym samym zyskał zainteresowanie inwestorów. Jeszcze w tym samym roku Vertex nawiązał współpracę z Johnson & Johnson w celu „rozwoju i sprzedaży VX-950 poza Ameryką Północną i Japonią”. W tym samym roku, dzięki dodatkowym 13,3 milionom dolarów z CFF, Vertex rozpoczął również prace nad VX-770, potencjalnym lekiem na mukowiscydozę. Również w 2006 roku zarząd Bogera odwołał go z funkcji prezesa, którą pełnił przez prawie dziesięć lat. Wydawało się, że to dobry pomysł na dywersyfikację i zapewnienie „dorosłego przywództwa”, ale okazał się błędem. Odcięło to Bogera od zarządu i chociaż nadal pełnił funkcję prezesa zarządu do 2009 roku, „przestał wiedzieć, co oni myślą”. Jego dyrektor biznesowy, rozczarowany kierunkiem rozwoju firmy, spieniężył swoje akcje i odszedł po 11 latach pracy w firmie.

„Nauczyliśmy się… nie oddawać dziecka w ręce wielkiej firmy farmaceutycznej”. (Joshua Boger, założyciel i dyrektor Vertex)
Mueller pozostał odpowiedzialny za rozwój leków, podczas gdy Boger poszerzył swoją działalność poza firmą, zakładając bloga, kierując Massachusetts High Technology Council i przewodnicząc Biotechnology Industry Organization. Wraz ze zmniejszeniem fizycznej obecności Bogera w firmie, Vertex udoskonalił swoją misję, wizję i relacje z pracownikami. Wynagrodzenie i premie zaczęły zależeć od wyników, „tak samo jak od sposobu realizacji celów… jak i od tego, czy się je realizuje”. Firma, choć „wciąż w wieku młodzieńczym”, dążyła do długowieczności.

„Wartości Vertexu: „Nieustraszone dążenie do doskonałości. Innowacja jest naszą siłą napędową”.
Badania Vertexu przyniosły dobre i złe wiadomości: Podczas gdy u niektórych uczestników badań nad VX-950 dla HCV wystąpiły poważne wysypki skórne, naukowcy Vertexu stworzyli „korektor”, VX-809, który w połączeniu z VX-770 mógł zredukować wiremię pacjentów z CF do zera. Podekscytowanie tym odkryciem zainspirowało nowych pracowników. Jednak w przypadku HCV, Vertex wiedział, że stoi przed trudnym wyzwaniem, które będzie się utrzymywać nawet po rozwiązaniu problemu skutków ubocznych przypominających wysypkę: Jak uświadomić społeczeństwu istnienie WZW C – nadchodzącego kryzysu zdrowia publicznego, o którym nikt nie wiedział?

„Reputacja, niezbędna w każdym biznesie, liczy się jeszcze bardziej w medycynie, gdzie w rzadkim stopniu koreluje z zaufaniem, siłą rynku i wpływem.”
Kiedy lek był już gotowy do sprzedaży przez Vertex, w jaki sposób rząd miałby go refundować i w jakiej wysokości? Odpowiedź na pierwsze pytanie przyszła w zaskakujący sposób: Schering-Plough ogłosił, że pracuje nad własnym lekiem na HCV. Bogera nie wzruszyła ta konkurencja, ponieważ „miał teraz partnera, który walczył w obronie choroby”. Świadomość HCV rosła wraz ze wzrostem liczby diagnozowanych osób z wirusem. Cierpiący dzielili się swoimi doświadczeniami w mediach społecznościowych.

„Jedynym zrównoważonym planem biznesowym jest tworzenie innowacji, które mają dużą wartość dla społeczeństwa”.
Kiedy rozpoczęły się badania kliniczne VX-770, leku na mukowiscydozę, wyniki były „dramatyczne i potężne… Nawet logo Vertexu zbladło”. Z dwoma potężnymi nowymi kandydatami na leki w przygotowaniu, akcje Vertexu osiągały dobre wyniki, nawet podczas kryzysu finansowego w trzecim kwartale 2008 roku. W miarę jak rosła potrzeba doskonalenia umiejętności sprzedaży przez Vertex, niektóre głosy w zarządzie kwestionowały status Bogera jako Prezesa Zarządu. Emmens posiadał niezbędne doświadczenie handlowe i był gotowy do objęcia tej funkcji. Boger przeszedł na emeryturę na początku 2009 roku. Firma przygotowywała się na „falę nowych pacjentów [HCV]”. Vertex rozpoczął przygotowania do złożenia wniosku o nowy lek VX-950 w FDA – wiedząc, że będzie się ścigał z firmą Merck, która nabyła lek Scheringa.

„Czas na show
Podczas gdy Vertex przygotowywał się do złożenia wniosku NDA, badania leku CF wykazały, że „VX-770 był cząsteczką marzeń”. Vertex ocenił, że jego leki na HCV i mukowiscydozę mogą przekształcić go w „kompleksową, wieloproduktową, globalną firmę biofarmaceutyczną”.

NDA dla VX-950, leku na HCV, odbyło się w kwietniu 2011 roku. Firma Merck przedstawiła swój lek jako pierwsza i otrzymała jednogłośną zgodę. Zespół Vertexu wiedział, że musi dorównać wynikom firmy Merck. Przesłuchanie rozpoczęło się dobrze, ale przybrało negatywny obrót, gdy jeden z panelistów, mający powiązania badawcze z firmą Merck, zastanawiał się, „czy Vertex nie naraził na szwank swoich wyników, fałszując bezstronność swoich badań”. Jednak, podobnie jak Merck, Vertex uzyskał poparcie 18-0.

Firma przygotowała się do wprowadzenia na rynek swojego leku na HCV, telapreviru, pod nazwą Incivek. Lek ten pozwoliłby Vertexowi na osiągnięcie rentowności po raz pierwszy w jego historii. Z kolei Merck nawiązał współpracę z firmą Roche, aby wprowadzić na rynek Victrelis, swój lek na HCV. Zarówno Vertex jak i Merck musiały ustalić, jak wycenić swoje odkrycia. Vertex przyjął następującą strategię: Zaoferować „program pomocy w dopłatach”, który pokryłby prawie jedną czwartą kosztów „pełnego leczenia” dla osób posiadających ubezpieczenie medyczne, a także udostępnić Incivek za darmo osobom nieubezpieczonym i niedouczonym, których „skorygowany dochód brutto gospodarstwa domowego nie przekracza 100.000 USD”. Wall Street wyraziła aprobatę, dzięki czemu akcje Vertexu wzrosły nieznacznie, o „ponad 1%”.

Drugi lek Vertexu: Kalydeco (VX-770)
Vertex przygotował się do sfinalizowania swojej terapii kombinowanej na mukowiscydozę, przechodząc do III fazy badań. FDA zasygnalizowała, że lek będzie miał tylko „wąską etykietę” – zatwierdzenie dla niewielkiej liczby osób w ramach już niewielkiej grupy pacjentów. Vertex zwiększył rozmiar badań. Firma oszacowała, że VX-770, czyli ivacaftor, obecnie nazwany Kalydeco, może przynieść 1,75 miliarda dolarów rocznie – „ponad dwa razy więcej, niż wyliczała Wall Street” – i przynieść „większą wartość dla firmy niż [jej lek na] zapalenie wątroby typu C”. FDA przyznała Kalydeco „priorytetowy przegląd” i zatwierdziła lek na początku 2012 roku. Jego cena stała się źródłem kontrowersji.

Lekcja z Vertexu
„Od początku nauka, ludzie i pieniądze były najważniejszymi odczynnikami w eksperymencie Bogera, który miał na celu zbudowanie lepszej firmy. Do 2012 r. Vertex rozwinął się z zuchwałego startu w 1994 r. do firmy farmaceutycznej o wartości 16 miliardów dolarów, która stała się liderem w dziedzinie terapii skojarzonych dla pacjentów cierpiących na schorzenia, którymi nikt wcześniej się nie zajmował. Boger, który nie stał już u steru firmy, zrozumiał swój cel: stworzyć firmę, która będzie opracowywać skuteczne leki dla ludzi, którzy ich potrzebują – bez względu na koszty i poświęcenie. „Wierzył, że wartość w biofarmaceutyce tworzy się, malując wizję przyszłości”.

O autorze

Dziennikarz Barry Werth napisał książkę The Billion-Dollar Molecule, również o Vertex.

Rate this post